Drie blinde muizen. Of, voor experimentele robuustheid, nog enkele tientallen. In beide gevallen hebben wetenschappers van de Universiteit van Californië, Berkeley, onlangs iets bereikt dat schijnbaar onmogelijk is: door een kleine hoeveelheid speciaal geformuleerde chemische stof in hun ogen te injecteren, herstelden ze tijdelijk het vermogen van de muizen om te zien.
Elektronische retinale implantaten en genetische modificaties om blinden te helpen zijn al enkele jaren het onderwerp van experimenten. Maar deze nieuwe chemische stof, beschreven in een artikel dat gisteren in het tijdschrift Neuron is gepubliceerd, opent een geheel nieuwe, flexibele benadering voor het herstellen van het gezichtsvermogen.
"Het voordeel van deze aanpak is dat het een eenvoudige chemische stof is, wat betekent dat u de dosering kunt wijzigen, deze kunt gebruiken in combinatie met andere therapieën, of u kunt de therapie stopzetten als u niet tevreden bent met de resultaten, " zei Berkeley professor Richard Kramer in een persbericht. “Als verbeterde chemicaliën beschikbaar komen, zou je ze aan patiënten kunnen aanbieden. Dat kun je niet doen als je chirurgisch een chip implanteert of nadat je iemand genetisch hebt gemodificeerd. '
In een gezond oog, wanneer staaf- en kegelvormige fotoreceptorcellen in het netvlies door licht worden geraakt, verzenden ze het signaal naar een onderliggend netwerk van zenuwen, die uiteindelijk de boodschap naar de hersenen sturen. Maar de ogen van velen die door blindheid zijn getroffen - inclusief die met leeftijdsgebonden maculaire degeneratie of retinitis pigmentosa, de meest voorkomende erfelijke vorm van blindheid - hebben geen functionele staaf- en kegelcellen.
Om het gezichtsvermogen te herstellen, heeft het onderzoeksteam een chemische stof genaamd AAQ (voor acrylamide-azobenzeen-quaternair ammonium) gesynthetiseerd met een paar zeer speciale eigenschappen: het bindt aan de zenuwcellen in het netvlies en is gevoelig voor licht. Als gevolg hiervan kan het dienen als een synthetische vervanging voor staven en kegels, hechten aan poriën op het oppervlak van zenuwcellen en activeren ze met een elektrische impuls wanneer ze door licht worden getroffen.
Om de effectiviteit van AAQ te testen, hebben de onderzoekers een groep muizen grootgebracht met een genetische mutatie waardoor hun staaf- en kegelcellen op jonge leeftijd afstervten. Aanvankelijk vertoonden de muizen bij het plaatsen van de muizen in een PVC-buis met een LED-lichtbron aan het ene uiteinde en duisternis aan het andere uiteinde geen locatievoorkeur.
In het experiment renden muizen die met AAQ waren behandeld snel weg van de lichtbron. (Foto via Neuron) Vervolgens injecteerde het team een kleine hoeveelheid AAQ in de ogen van sommige muizen, terwijl anderen onaangeroerd bleven. Toen ze terug in de buis werden geplaatst, snelde de voormalige groep snel weg van het licht, terwijl de laatste gewoon bleef zitten. Het effect van de chemische stof werd verder bevestigd door het feit dat de leerlingen van de experimentele groep samentrokken onder het licht, terwijl de controlegroep dezelfde bleef.
Het molecuul bindt zich tijdelijk aan de retinale neuroncellen, dus op dit moment herstelt de remedie slechts een kwestie van uren. Het biedt waarschijnlijk ook slechts een slecht zicht - het vermogen van het molecuul om de retinale zenuwen te activeren lijkt af te nemen bij weinig licht.
Toch zijn de onderzoekers al bezig met het ontwikkelen van verbeterde vormen van AAQ die dagen zouden duren en een groot potentieel zien voor de chemische stof op lange termijn. "De photoswitch-benadering biedt echte hoop aan patiënten met retinale degeneratie", aldus Russell Van Gelder van de Universiteit van Washington. "We moeten nog steeds aantonen dat deze verbindingen veilig zijn en bij mensen zullen werken zoals ze bij muizen werken, maar deze resultaten tonen aan dat deze klasse verbindingen de lichtgevoeligheid voor netvlies blind voor genetische aandoeningen herstelt."
