Voordat Jean Bennett een manier vond om gentherapie te gebruiken om erfelijke blindheid bij kinderen te behandelen, herstelde ze het zicht bij puppy's - waarvan er nu twee bij haar wonen, "op eekhoorns in de achtertuin."
Bennett, een wetenschapper en arts aan de University of Pennsylvania School of Medicine, is de afgelopen 30 jaar een pionier in gentherapie geweest, op zoek naar een manier om een erfelijke vorm van blindheid te behandelen waarmee mensen worden geboren - het type waarmee ouders krijgen het nieuws dat hen wordt verteld "die kleurrijke boeken in de babykamer weg te leggen, braille te leren en de dromen van een fiets of sporten opzij te zetten", zegt ze.
Toen Bennett en haar echtgenoot, Albert Maguire, een retinale chirurg, voor het eerst besloten om zich te committeren aan het onderzoeken van manieren om genetische blindheid met gentherapie te behandelen in de jaren 1990, hadden ze geen idee waar ze het tegen op hadden, legt ze uit.
“We voelden dat we met de groei van technologie, waarmee mensen DNA kunnen klonen en manipuleren, en kennis van de genen, het verschil konden maken. We waren erg naïef. We kenden niet alle obstakels, maar we begonnen ze een voor een aan te pakken, 'zoals Bennett tegen Baltimore-gebaseerde chef Spike Gjerde vertelde bij' The Long Conversation ', een evenement dat meer dan twee dozijn denkers gedurende acht uur bijeenbracht relais van tweepersoonsdialogen over hoop voor de toekomst in het Smithsonian Arts and Industries Building op 7 december 2018.
In december 2017 kreeg de gentherapiebehandeling van haar team de goedkeuring van de FDA, waardoor niet alleen de weg werd geëffend voor de behandeling van erfelijke blindheid, maar ook voor onderzoekers om gentherapie te gebruiken om nog veel meer genetische aandoeningen te behandelen. Afgelopen december werd het medicijn goedgekeurd in de Europese Unie. Dus in zekere zin is de toekomst waar ze op hoopt eindelijk hier.
En hoe is het precies om een kind van blindheid te genezen?
"Het is absoluut niet te beschrijven", zegt Bennett. "Elke keer als ik dit heb zien gebeuren, moet ik absoluut huilen."
