Een nieuwe studie deze week heeft de grenzen van gen-bewerking verlegd en opnieuw aangetoond dat wetenschappers nu met succes bepaalde ziekteverwekkende mutaties in menselijke embryo's kunnen repareren. De resultaten werden gisteren gepubliceerd in het tijdschrift Nature en de resultaten haalden veel krantenkoppen, met nieuws over de verhuizing zelfs vorige week lek. Hoewel dit niet het eerste geval van bewerking van menselijke embryo's is, heeft de aankondiging de controverse over de ethiek van genbewerking opnieuw aangewakkerd. Hier zijn vijf dingen die u moet weten over dit laatste onderzoek.
1. CRISPR slaat opnieuw toe
In deze studie werkten wetenschappers met het CRISPR-Cas9-genbewerkingssysteem, dat lijkt op knippen en plakken voor genen. Het is gebaseerd op een natuurlijk voorkomend immuunsysteem dat wordt aangetroffen in veel bacteriesoorten waarin de microben een "hitlijst" van virus-DNA in hun genomen bijhouden, zodat ze toekomstige gevaarlijke indringers kunnen herkennen. Als een van dat DNA aanwezig is, zet de bacterie enzymen in die Cas (CRISPR-geassocieerde eiwitten) worden genoemd, die dat DNA nauwkeurig en efficiënt afsnijden.
In de laatste studie gebruikten wetenschappers deze tool om een mutatie in het gen MYBPC3 te verwijderen die tot een verdikking van de hartspier leidt - een potentieel fatale aandoening, meldt Emily Mullin van MIT Technology Review . Nadat ze het met succes hadden uitgeknipt, kopieerden ze vervolgens een gezonde versie naar het gesneden gedeelte.
2. Het is niet de eerste bewerking in zijn soort gedaan van menselijke embryo's
Dit onderzoek was opmerkelijk vanwege het gebruik van levensvatbare embryo's, of embryo's die zich waarschijnlijk kunnen ontwikkelen tot een baby als ze mogen groeien, meldt Dina Fine Moran voor Scientific American . Dit is de eerste keer dat dit ooit op Amerikaanse bodem is gebeurd, maar wetenschappers in China hebben al jaren de grenzen verlegd. In 2015 heeft een groep Chinese onderzoekers voor het eerst genetisch gemodificeerde embryo's. En eerder dit jaar heeft een andere groep onderzoekers voor het eerst de genen van levensvatbare embryo's aangepast.
Heidi Ledford for Nature heeft de Amerikaanse regering en haar gelieerde ondernemingen, waaronder grote toezichthouders zoals de Food and Drug Administration, verboden onderzoek te financieren waarbij menselijke embryo's betrokken zijn. Dit betekent dat onderzoekers voor deze studie particuliere of institutionele fondsen moesten aantrekken. Een rapport in februari opende voorzichtig de deur voor mogelijke toekomstige financiering door de Amerikaanse overheid van onderzoek naar embryogenenbewerking, maar het is niet duidelijk wanneer die aanbeveling zijn weg vindt naar regelgeving.
3. De volgende stap kan naar het buitenland gaan
De volgende stap voor dit onderzoek is om te zien of de op deze manier gemodificeerde embryo's daadwerkelijk op een gezonde manier kunnen groeien, meldt Ian Sample of The Guardian . Maar de VS verbiedt dergelijke klinische proeven strikt, en het lijkt niet waarschijnlijk dat de regels snel zullen veranderen.
"Het is nog een lange weg te gaan", vertelt studie-auteur Shoukhrat Mitalipov aan Sample. "Het is onduidelijk wanneer we verder mogen gaan."
Om verder te gaan, moeten de onderzoekers misschien naar een meer tolerante plaats gaan, meldt Kate Lunau van Vice Motherboard . "We zouden er voorstander van zijn om deze technologie naar verschillende landen te verplaatsen", zegt Mitalipov tegen Lunau.
4. Er is controverse
Een groot aantal denkstukken en hoofdartikelen begeleidden gisteren het nieuws van dit onderzoek, met veel uitingen van bezorgdheid over hoe ver dit onderzoek de wetenschap naar onbekend terrein duwt - en dringen aan op voorzichtigheid.
"Er is teveel dat we niet weten over de veiligheid van genbewerking om gemanipuleerde mensen die mutaties kunnen doorgeven over de aarde te laten. Wat zijn de potentiële gezondheidseffecten van zelfs kleine bewerkingsfouten? We weten het nog niet, " Alessandra Potenza schrijft voor The Verge over een rapport dat gisteren is uitgegeven door een internationale groep genetici.
"Het overheidsbeleid en het veld van bio-ethiek hebben de wetenschap van genetische interventie niet ingehaald", schrijft de redactie van de Los Angeles Times . "Het is van het grootste belang dat we menselijke genbewerking goed doen in plaats van het snel te krijgen."
Anderen verdedigden het nieuws als hoopgevend voor degenen die worstelen met erfelijke ziekten. Dit omvat Alex Lee, die lijdt aan de erfelijke optische neuropathie van Leber, een zeldzame mitochondriale ziekte. Hij schrijft voor The Guardian:
"Het is gemakkelijk voor diegenen die niet door genetische ziekten zijn getroffen om wetenschappelijke vooruitgang af te wijzen als een stap in de richting van een toekomst waarin we beginnen met het selecteren van een criterium voor oog- of haarkleur uit een design-your-own-baby-catalogus. Maar voor mensen zoals ik, getroffen door een ongeneeslijke genetische ziekte die me blind maakte, wetenschappelijke vooruitgang in genbewerking en mitochondriale vervangingstherapie bieden niets dan hoop. "
5. We ontwerpen (nog) geen baby's
"Dit is algemeen gemeld als het begin van het tijdperk van de designerbaby, waardoor het waarschijnlijk de vijfde of zesde keer is dat mensen die dageraad hebben gemeld, " vertelt bio-ethicus Alta Charo aan Ed Yong van de Atlantische Oceaan . "En dat is het niet."
Ten eerste, meldt Megan Molteni van Wired, is het kiezen van karaktereigenschappen willy nilly voor een kind eigenlijk veel moeilijker dan dit proces. Wetenschappers in deze studie namen één gen en veranderden het om bij het embryo te komen om een gezonde DNA-sequentie te kopiëren in plaats van een gemuteerde.
“Iedereen praat altijd over genbewerking. Ik hou niet van het bewerken van woorden. We hebben niets bewerkt of gewijzigd, ”vertelt Mitalipov tegen Molteni. "Het enige dat we deden was een mutant gen ongedaan maken met behulp van het bestaande wildtype moederlijke gen."
Eigenschappen zoals lengte, haarkleur en oogkleur worden bestuurd door honderden of duizenden afzonderlijke genen op manieren die wetenschappers nog niet volledig begrijpen. En ze zouden splicing in geheel nieuwe DNA-sequenties vereisen die zouden moeten worden gemaakt of getrokken van andere mensen. Toch voorzien onderzoekers een toekomst waarin dat kan worden besproken, en hopen deze redelijk beheerst te zien.
"Er is de zorg dat dit zou kunnen worden gebruikt voor verbetering, dus de samenleving moet een grens trekken", vertelt Mitalipov aan Yong. "Maar dit is een behoorlijk complexe technologie en het zou niet moeilijk zijn om deze te reguleren."
