Voor het eerst hebben onderzoekers van het West China Hospital in de stad Chengdu in de provincie Sichuan een patiënt geïnjecteerd met cellen die zijn gemodificeerd via de CRISPR-Cas9-techniek voor genbewerking, meldt David Cyranoski van Nature . Het is een vroege stap in een nieuw tijdperk van genbewerking, dat belooft een revolutie teweeg te brengen op het gebied van gezondheid, landbouw, natuurbehoud en andere gebieden van de biologie.
gerelateerde inhoud
- Genbewerking van embryo's geeft inzicht in fundamentele menselijke biologie
CRISPR is een genbewerkingstechniek die is afgeleid van het natuurlijk voorkomende immuunsysteem dat in verschillende bacteriën voorkomt, schrijft Sarah Zhang voor Gizmodo . Deze soorten houden een "schurkengalerij" van virus-DNA in hun genoom zodat ze het kunnen herkennen als het hun cellen binnendringt. Als het virus-DNA wordt gedetecteerd, gebruikt de bacterie CRISPR-geassocieerde (aka Cas) enzymen die het binnenvallende virus-DNA kunnen vinden en het precies kunnen afsnijden.
Onderzoekers realiseerden zich dat als ze de Cas-eiwitten een stukje doel-DNA konden laten zien, de enzymen het genoom zouden patrouilleren en die stukjes code zouden verwijderen. Met deze ingenieuze methode konden ze het systeem kapen om genen nauwkeurig te bewerken. De bacterie met het meest efficiënte genetische homing-apparaat is eigenlijk Streptococcus pyogenes, die keelontsteking veroorzaakt. Wetenschappers werken nu met de CRISPR-Cas9-techniek om de gensequenties die genetische ziekten veroorzaken uit te schakelen en hebben deze recent zelfs gebruikt om het gezichtsvermogen bij blinde dieren gedeeltelijk te herstellen.
In deze nieuwste toepassing isoleerden oncoloog Lu You van de Sichuan University en zijn team een specifieke set kankerbestrijdende T-cellen van een patiënt met een agressieve vorm van longkanker. Deze immuuncellen zouden abnormale cellen moeten aanvallen zoals die in kankertumoren, maar ze werken niet altijd. Sommige kankertumoren exploiteren de PD-1-receptor van de T-cellen, waardoor de immuunrespons wordt uitgeschakeld. Dus de onderzoekers haalden het gebied van het DNA weg dat codeert voor PD-1-eiwitten met behulp van het CRISPR-Cas9-systeem en kweken deze gemodificeerde T-cellen voordat ze opnieuw in de zieke patiënt werden geïnjecteerd.
De hoop is dat door de genetische code voor PD-1-eiwitten te verwijderen, de T-cellen de kanker ongeremd zullen aanvallen.
De eerste injectie verliep soepel en de patiënt krijgt een tweede dosis, maar de vertrouwelijkheid van de patiënt beperkt de hoeveelheid informatie die de onderzoekers kunnen verstrekken, meldt Cyranoski. Tien andere patiënten ondergaan vergelijkbare behandelingen, ontvangen twee tot vier injecties en worden vervolgens gedurende zes maanden gemonitord.
Carl June, die onderzoek doet naar immunotherapie aan de Universiteit van Pennsylvania, zegt dat deze studie waarschijnlijk tot enige gezonde concurrentie zal leiden. "Ik denk dat dit 'Sputnik 2.0' zal veroorzaken, een biomedisch duel over vooruitgang tussen China en de Verenigde Staten, wat belangrijk is omdat concurrentie meestal het eindproduct verbetert, " vertelt hij Cyranoski.
Tracy Staedter van Seeker meldt dat het laboratorium van juni momenteel het enige laboratorium in de Verenigde Staten is dat FDA-goedkeuring heeft om CRISPR-technieken te gebruiken op T-cellen die voor mensen zijn bedoeld.
Maar onderzoekers in de VS gaan doelbewust langzaam op CRISPR-front, meldt Staedter. In 2015 gebruikten onderzoekers in Beijing CRISPR om het genoom van een menselijk embryo te wijzigen, hoewel ze het zich niet lieten ontwikkelen. Dat leidde tot een verhit debat over de ethiek van het gebruik van de ontluikende technologie op mensen en leidde ertoe dat de National Institutes of Health een adviescomité oprichtten om toezicht te houden op alle voorstellen voor het gebruik van CRISPR op mensen.
